Av Steven Reinberg

HealthDay Reporter

WEDNESDAY, Dec. 26, 2018 (HealthDay News) - I mycket preliminära funn föreföll ett befintligt reumatoid artrit läkemedel att bota en kvinna av ett sällsynt men potentiellt livshotande tillstånd som kallas sarkoidos.

Efter 10 månaders användning verkade tofacitinib (Xeljanz) eliminera alla symptom för kvinnan, som hade försökt många standardbehandlingar till nytta.

Sarcoidos är en inflammatorisk sjukdom som påverkar flera organ. Medan vissa patienter återhämtar sig utan behandling, lider andra skador på lungor, hjärta, lymfkörtlar, hud och andra organ. På huden kan det leda till disfigurerande skador.

Sjukdomen "förändrar immunförsvaret vilket i sin tur leder till ökad inflammation i kroppen", förklarade Dr. Anup Singh, en pulmonologist på Lenox Hill sjukhus i New York City.

"Denna ökade inflammation kan orsaka icke-specifika symptom som hosta, viktminskning, utslag, ledsmärta och svullnad, hjärtklappning, andningssvårigheter, huvudvärk eller förlust av synen", sa Singh, som inte var inblandad i den nya studien.

Den nya forskningen leds av Dr. Nkiruka Emeagwali, en klinisk stipendiat vid Yale Medical School. Hon sa att nuvarande behandlingar för sarkoidos innefattar steroider eller det antiinflammatoriska läkemedlet som kallas metotrexat. Varken är tillförlitligt effektiva, och båda kan orsaka allvarliga biverkningar, noterade forskarna.

Yale-teamet misstänks - baserat på data från tidigare försök - att rheumatoid artrit-läkemedlet Xeljanz kan hjälpa till. Det hör till en klass av läkemedel som kallas JAK-hämmare, eftersom drogerna verkar på en specifik biokemisk väg kallad Jak-STAT.

Forskare hade redan använt denna klass av läkemedel för att framgångsrikt behandla andra kroniska hudsjukdomar som vitiligo, alopecia areata och eksem.

I den nya studien tog en 48-årig kvinna med sarkoidos Xeljanz två gånger om dagen under flera månader. Över den tiden försvann hennes hudskador nästan, Yale-laget rapporterade i 27 december-utgåvan av New England Journal of Medicine.

"Under behandlingen går inte bara hennes hudsjukdom bort, men det finns ingen aktivering av vägen", säger forskare Dr Nkiruka Emeagwali, en klinisk karl vid Yale Medical School, i en pressmeddelande från Yale.

Dessutom tittade forskarna på genetiska data från en annan patient före och under behandlingen vilket visade att Jak-STAT-vägen var inblandad.

Fortsatt

"Vi planerar att utvärdera aktiveringen av Jak-STAT-vägen i lungvätskan och blodet hos över 200 patienter med lung- och multiorgan sarkoidos," sade hon.

Resultaten testas ytterligare i en klinisk studie. Om de bekräftas kan de utgöra ett genombrott för sarkoidos patienter, säger forskarna.

"En ofta fruktansvärd sjukdom, som hittills inte har någon tillförlitlig effektiv terapi, kan nu riktas mot Jak-hämmare", säger ledforskare Dr Brett King, en professor i dermatologi vid Yale. "Vi har en relativt säker medicin som fungerar."

Singh noterade att patienten hade uttömt många vägar för behandling.

Hon "hade behandlats med flera antiinflammatoriska läkemedel, inklusive orala steroider och metotrexat i åtta år - utan några förbättringar av symptomen", sa han.

Hennes framgång med att eliminera sarkoidosymtom medan man tar Xeljanz "föreslår att det finns en annan vägen i vårt immunsystem som också är involverad i inflammation hos patienter med sarkoidos," sa Singh.

Men han betonade att mer studier är avgörande innan drogen blir en förstahandsbehandling.

"Denna fallrapport har gett oss hopp om ett nyare behandlingsalternativ i form av tofacitinib," säger Singh, men läkemedlet "kommer att förbli ett undersökningsalternativ tills resultat från framtida studier är tillgängliga."